Steven Reinberg

HealthDay Reporter

KESKIVIIKKO, 26. joulukuuta 2018 (HealthDay News) - Hyvin alustavissa havainnoissa olemassa oleva nivelreuma-aine paransi yhden naisen harvinaisesta, mutta mahdollisesti hengenvaarallisesta tilasta, joka tunnetaan sarkoidoosina.

10 kuukauden käytön jälkeen tofacitinibi (Xeljanz) näytti poistavan kaikki oireet naiselle, joka oli kokeillut lukuisia tavanomaisia ​​hoitoja turhaan.

Sarkoidoosi on tulehdussairaus, joka vaikuttaa moniin elimiin. Vaikka jotkut potilaat toipuvat ilman hoitoa, toiset kärsivät keuhkoista, sydämestä, imusolmukkeista, ihosta ja muista elimistä. Iholla se voi aiheuttaa häiriöitä.

Sairaus "muuttaa immuunijärjestelmää, joka puolestaan ​​johtaa lisääntyneeseen kehon tulehdukseen", selitti Dr. Anup Singh, New Yorkissa sijaitsevan Lenox Hillin sairaalan pulmonologi.

"Tämä lisääntynyt tulehdus voi aiheuttaa epäspesifisiä oireita, kuten yskää, laihtumista, ihottumaa, nivelkipua ja turvotusta, sydämentykytystä, hengitysvaikeuksia, päänsärkyä tai näön menettämistä", sanoi Singh, joka ei ollut mukana uudessa tutkimuksessa.

Uutta tutkimusta johti tohtori Nkiruka Emeagwali, Yale Medical Schoolin kliininen tutkija. Hän sanoi, että nykyiset sarkoidoosihoidot sisältävät steroideja tai tulehdusta ehkäisevää lääkettä, joka tunnetaan nimellä metotreksaatti. Kumpikaan ei kuitenkaan ole luotettavasti tehokasta, ja molemmat voivat aiheuttaa vakavia sivuvaikutuksia, tutkijat totesivat.

Yale-tiimi epäili - aikaisempien tutkimusten perusteella - että nivelreuma-aine Xeljanz saattaa auttaa. Se kuuluu lääkeryhmään, jota kutsutaan JAK-inhibiittoreiksi, koska lääkkeet toimivat tietyllä biokemiallisella reitillä Jak-STAT.

Tutkijat olivat jo käyttäneet tätä lääkeryhmää hoitamaan menestyksekkäästi muita kroonisia ihosairauksia, kuten vitiligo, alopecia areata ja ekseema.

Uudessa tutkimuksessa 48-vuotias nainen, jolla oli sarkoidoosi, otti Xeljanzin kahdesti päivässä useiden kuukausien aikana. Tuona aikana hänen ihon vauriot hävisivät lähes, Yalen tiimi raportoi 27.12 New England Journal of Medicine.

"Hoidon aikana hänen ihonsairaus ei mene pois, mutta polun aktivoitumista ei ole," Yale Medical Schoolin kliininen tutkija Dr. Nkiruka Emeagwali sanoi Yale-lehdistötiedotteessa.

Lisäksi tutkijat tarkastelivat toisen potilaan geneettisiä tietoja ennen hoitoa ja hoidon aikana, mikä osoitti, että Jak-STAT-reitti oli mukana.

Jatkui

"Aiomme arvioida Jak-STAT -reitin aktivoitumista keuhkojen nesteessä ja veressä yli 200 potilaalla, joilla on keuhko- ja monirakenteinen sarkoidoosi", hän sanoi.

Tuloksia testataan edelleen kliinisessä tutkimuksessa. Jos ne vahvistetaan, ne voisivat edustaa läpimurtoa sarkoidoosipotilaille, tutkijat sanoivat.

"Usein kauhea tauti, jolla ei ole toistaiseksi luotettavasti tehokasta hoitoa, voidaan nyt kohdistaa Jak-inhibiittoreihin", sanoo johtava tutkija Dr. Brett King, Yale dermatologian apulaisprofessori. "Meillä on suhteellisen turvallinen lääke, joka toimii."

Singh totesi, että potilas oli käyttänyt monia tapoja hoitoon.

Hän "oli hoidettu useilla anti-inflammatorisilla lääkkeillä, mukaan lukien suun kautta otettavat steroidit ja metotreksaatti, kahdeksan vuotta - ilman oireiden paranemista", hän sanoi.

Hänen menestyksensä sarkoidoosin oireiden poistamisessa Xeljanz-hoidon aikana "viittaa siihen, että immuunijärjestelmämme on eri polku, joka osallistuu myös sarkoidoosin potilaiden tulehdukseen", Singh sanoi.

Mutta hän korosti, että enemmän tutkimusta on ratkaisevan tärkeää ennen kuin lääke tulee ensilinjan hoitoon.

"Tämä tapauskertomus on antanut meille toivoa uudemmasta hoitovaihtoehdosta tofacitinibin muodossa", Singh sanoi, mutta lääke "pysyy tutkivana vaihtoehtona, kunnes tulevien tutkimusten tulokset ovat saatavilla."